GNW-News: SK pharmteco und Genethon demonstrieren die Stärke des Produktionsstandorts Frankreich für das richtungsweisende DMD-Gentherapieprogramm

^RANCHO CORDOVA, Kalifornien, July 21, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco

(https://www.skpharmteco.com/) hat heute Einzelheiten seiner fortlaufenden

strategischen Produktionspartnerschaft mit Genethon

(https://www.genethon.com/) bekannt gegeben. Die in Frankreich ansässige

gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation zählt zu den Wegbereitern

der Gentherapie für genetisch bedingte Erkrankungen.

Mit seinen auf virale Vektoren spezialisierten Produktionsanlagen in Frankreich

hat Yposkesi, ein Unternehmen von SK pharmteco, maßgeblich zur Entwicklung und

Herstellung von Genethons GNT-0004 beigetragen, einer experimentellen AAV8-

Mikro-Dystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Diese Kooperation spiegelt nicht nur die kontinuierlichen Fortschritte von GNT-

0004 wider, sondern beweist auch die Stärke der französischen Kompetenzen von SK

pharmteco im Bereich viraler Vektoren innerhalb seines umfassenden globalen

Produktionsnetzwerks. Mit der nun in Frankreich verfügbaren Infrastruktur im

kommerziellen Maßstab (https://www.skpharmteco.com/news-insights/press-

release/sk-pharmteco-announces-cgmp-qualification-of-its-commercial-scale-viral-

vector-manufacturing-facility-in-france/) und ergänzenden Kapazitäten in den USA

ist SK pharmteco bestens positioniert, um Kunden von der Bereitstellung

klinischer Prüfpräparate für zulassungsrelevante Studien bis hin zur

kommerziellen Herstellung zu unterstützen.

Die Zusammenarbeit hat im Produktionsmaßstab überzeugende Ergebnisse erzielt und

strenge Qualitätsstandards erfüllt, um den klinischen Fortschritt des Programms

zu unterstützen. Bislang hat die Zusammenarbeit folgende Ergebnisse

hervorgebracht:

* Zwanzig (20) Chargen AAV8-Mikro-Dystrophin: Herstellung, Prüfung und

Freigabe im 400-Liter-Maßstab, darunter 18 Chargen gemäß den aktuellen

Richtlinien für Gute Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, cGMP).

* Master- und Arbeitszellbanken (MCB/WCB): Erfolgreiche Herstellung,

Validierung und Freigabe zur Gewährleistung langfristiger

Produktionsstabilität.

* Analytische Methoden und Stabilitätsstudien: Durchführung aussagekräftiger

Stabilitätsstudien sowie vollständige Validierung aller analytischen

Methoden.

Diese wesentlichen Aktivitäten in den Bereichen Chemie, Herstellung und

Kontrollen (CMC) bildeten die regulatorische Grundlage dafür, dass Genethon die

Phase-I/II-Studien erfolgreich vorantreiben konnte. Darüber hinaus unterstützten

sie den Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie in Europa und im

Vereinigten Königreich, die 2025 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA)

sowie der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)

genehmigt wurde (https://www.genethon.com/genethon-to-launch-pivotal-trial-in-

europe-of-gnt0004-a-low-dose-microdystrophin-gene-therapy-for-duchenne-muscular-

dystrophy/).

Diese laufende randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde multizentrische

Zulassungsstudie soll insgesamt 72 gehfähige Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren

mit DMD einschließen. Die gewählte Dosis ist dabei niedriger als bei anderen

DMD-Gentherapie-Kandidaten, die sich derzeit in klinischen Studien befinden oder

bereits zugelassen sind.

Überzeugende Langzeitdaten, die auf der Jahrestagung 2026 der American Society

of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt wurden, zeigten eine anhaltende

Wirksamkeit über einen Zeitraum von zwei Jahren, klinisch bedeutsame und

dauerhafte Verbesserungen der Muskelfunktion sowie ein günstiges

Sicherheitsprofil bei den ersten mit GNT-0004 behandelten Patienten.

SK pharmteco produziert derzeit weitere klinische Chargen zur direkten

Unterstützung dieser Zulassungsstudie. Parallel dazu laufen Dokumentations- und

Vorbereitungsmaßnahmen für die künftige Prozessvalidierung sowie für die spätere

kommerzielle Herstellung.

Diese Partnerschaft unterstreicht zudem die anhaltende Dynamik der

Produktionsaktivitäten von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in

Frankreich (https://www.skpharmteco.com/news-insights/press-release/sk-

pharmteco-announces-cgmp-qualification-of-its-commercial-scale-viral-vector-

manufacturing-facility-in-france/). Durch die Unterstützung eines komplexen AAV-

Programms mittels GMP-konformer Herstellung, analytischer Validierung und der

Belieferung der Zulassungsstudie zeigt SK pharmteco, dass sein Standort in

Frankreich auf umfassender Erfahrung aufbaut und hervorragend positioniert ist,

um weitere Programme für virale Vektoren in der späten Entwicklungsphase in

Europa und darüber hinaus zu unterstützen.

?Unsere Partnerschaft mit Genethon verkörpert die zentrale Mission von SK

pharmteco: wissenschaftliche Spitzeninnovationen in zuverlässige und skalierbare

Therapien zu überführen", sagt Joerg Ahlgrimm, CEO von SK pharmteco. ?Dieses

Programm belegt unsere Fähigkeit, anspruchsvolle AAV-Herstellungsprozesse nicht

nur für die Herstellung von Prüfpräparaten für zulassungsrelevante klinische

Studien umzusetzen. Es zeigt zugleich, dass wir über die Qualitätsstandards, das

technische Know-how und die operative Exzellenz verfügen, die für eine spätere

kommerzielle Herstellung erforderlich sind. Darüber hinaus unterstreicht es die

Stärke unserer Vektoren-Sparte in Frankreich innerhalb des globalen

Produktionsnetzwerks von SK pharmteco."

?Eine Gentherapie vom Forschungslabor bis in eine zulassungsrelevante Phase-III-

Studie zu führen, setzt höchste Standards in der Herstellung und regulatorischen

Compliance voraus", sagt Frederic Revah, CEO von Genethon. ?Das technische Know-

how und das außergewöhnliche Engagement des französischen Teams von SK pharmteco

haben entscheidend dazu beigetragen, diesen wichtigen klinischen Meilenstein zu

erreichen. Wir freuen uns darauf, diesen erfolgreichen Weg gemeinsam

fortzusetzen und die Entwicklung von GNT-0004 weiter voranzutreiben."

Über SK pharmteco

SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und

Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und

Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea.

Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen niedermolekulare

Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche

Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Durch diese

Säulen unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder Größe

mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist eine

Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen

Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, progressive genetische

Erkrankung, die sämtliche Muskeln des Körpers betrifft und überwiegend bei

Jungen auftritt (1 von 5.000). Ursache der Erkrankung sind Mutationen im Gen,

das für die Bildung des Strukturproteins Dystrophin verantwortlich ist.

Dystrophin ist für die Stabilität der Muskelzellmembran und den Stoffwechsel der

Muskelfasern unverzichtbar. Der Mangel an Dystrophin führt zu einer

fortschreitenden Degeneration der Skelett- und Herzmuskulatur, zum Verlust der

Geh- und Atemfähigkeit, zu einer Kardiomyopathie und schließlich - meist im

Alter zwischen 20 und 40 Jahren - zum Tod.

Über GNT0004 und die Studie

Das Gentherapeutikum GNT0004 besteht aus einem AAV8-Vektor (Adeno-assoziiertes

Virus) und dem optimierten hMD1-Transgen - einer verkürzten, aber voll

funktionsfähigen Version des Gens, das für Dystrophin codiert, jenes Proteins,

das Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie fehlt. Dieser Vektor kann dank einer

gewebsspezifischen Spc5-12-Promotorsequenz gezielt sowohl im Muskelgewebe als

auch im Herzen exprimiert werden. GNT0004 wird als einmalige intravenöse

Infusion verabreicht. Die Entwicklung erfolgte durch Genethon. In den

präklinischen Phasen arbeitete die Organisation mit den Teams von Prof. Dickson

(University of London, Royal Holloway), dem Institute of Myology (Paris) sowie

Caroline Le Guiner (INSERM/Universität Nantes/Universitätsklinikum Nantes)

zusammen.

Über Genethon

Genethon zählt zu den Pionieren auf dem Gebiet der Erforschung und Entwicklung

von Gentherapien für seltene Erkrankungen. Das gemeinnützige Forschungsinstitut

wurde von AFM-Téléthon gegründet. Das erste Gentherapiepräparat, an dessen

Entwicklung Genethon mitgewirkt hat, wurde für die Behandlung der spinalen

Muskelatrophie zugelassen. Genethon beschäftigt mehr als 240 Wissenschaftler und

Experten und hat sich zum Ziel gesetzt, innovative Therapien zu entwickeln, die

das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen nachhaltig

verbessern. Derzeit befinden sich 15 Gentherapieprodukte, die aus der Forschung

von Genethon hervorgegangen sind oder zu deren Entwicklung Genethon beigetragen

hat, in klinischen Studien zur Behandlung von Erkrankungen der Leber, des

Blutes, des Immunsystems, der Muskulatur und der Augen. Weitere Programme sollen

innerhalb der kommenden fünf Jahre in die klinische Entwicklung überführt

werden. www.genethon.com (http://www.genethon.com/)

Kontakt:

Keith Bowermaster, APR, CCMP

Kommunikationsberater

keith.bowermaster@skpt.com (mailto:keith.bowermaster@skpt.com)

Pressekontakt Genethon:

Stéphanie Bardon - communication@genethon.fr

(mailto:communication@genethon.fr) / +33 (0)6 45 15 95 87

Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - danieleramian@comcast.net

(mailto:danieleramian@comcast.net)

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