EQS-News: n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische Erkrankungen an (deutsch)

n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische Erkrankungen an

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EQS-News: EspeRare Foundation / Schlagwort(e): Sonstiges/Vertrag

n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des

Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische

Erkrankungen an

13.01.2026 / 09:05 CET/CEST

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

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SAN DIEGO und GENF, 13. Januar 2026 /PRNewswire/ -- Die n-Lorem Foundation

und die EspeRare Foundation gaben heute eine strategische Zusammenarbeit

bekannt, um den Zugang zu den von n-Lorem entwickelten

Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Therapien für Patienten mit seltenen

genetischen Erkrankungen in Europa zu erweitern. Ziel dieser Zusammenarbeit

ist es, die regulatorischen, klinischen und diagnostischen Hürden zu

überwinden, die den Zugang zu personalisierten Gentherapien derzeit

außerhalb der Vereinigten Staaten einschränken.

EspeRare Foundation Logo

Die Partnerschaft konzentriert sich zunächst auf die Behandlung einer

kleinen Anzahl von Patienten mit sogenannten "nano-seltenen" Erkrankungen in

der Schweiz. Ziel ist die Entwicklung eines reproduzierbaren und

übertragbaren Modells, das eine schrittweise Ausweitung auf andere EU-Länder

ermöglicht. EspeRare entwickelt Therapieoptionen für vernachlässigte

Patientengruppen, stellt deren Wohlbefinden in den Mittelpunkt seiner

Mission und pflegt enge Beziehungen zu den betroffenen Gemeinschaften. Dank

seiner Expertise im Umgang mit europäischen Regulierungsrahmen und im Aufbau

von Netzwerken mit verschiedenen Akteuren im Gesundheitswesen - darunter

Aufsichtsbehörden, Ethikkommissionen und Universitätskliniken - wird

EspeRare gemeinsam mit n-Lorem maßgeschneiderte Zugangsmodelle entwickeln,

die auf wissenschaftlicher Strenge, Patientensicherheit und einer soliden

ethischen Governance basieren.

n-Lorem ist führend in der Entwicklung individualisierter und

experimenteller ASO-Therapien und behandelt derzeit weltweit die größte

Anzahl von Patienten mit seltenen Nano-Erkrankungen. Der industrialisierte

Ansatz basiert auf fundierter wissenschaftlicher Expertise, umfassender

Expertise in ASO-Technologien und langjähriger Erfahrung in der Entwicklung

maßgeschneiderter Therapien für jeden Patienten. Bislang operiert n-Lorem

mit FDA-Zulassung. Die Ausweitung des internationalen Zugangs erfordert

maßgeschneiderte regulatorische und klinische Lösungen, die die jeweiligen

lokalen Rahmenbedingungen berücksichtigen und gleichzeitig die hohen

Sicherheits- und wissenschaftlichen Standards von n-Lorem gewährleisten.

Im Rahmen dieser Kooperation wird EspeRare eng mit n-Lorem zusammenarbeiten,

um europäische Patienten zu identifizieren, die von ASO-Therapien

profitieren könnten, welche bereits sicher und im Rahmen der FDA-Zulassung

bei Patienten mit seltenen Erkrankungen angewendet werden. Dies beinhaltet

eine enge Abstimmung mit Ärzten und Gesundheitseinrichtungen, die Einhaltung

der jeweiligen nationalen regulatorischen und ethischen Anforderungen sowie

die Integration fortschrittlicher Genomtechnologien, um ein detailliertes

Verständnis der individuellen Biologie jedes Patienten zu gewährleisten.

Getreu seiner Mission legt n-Lorem größten Wert auf die Patientensicherheit,

die während des gesamten Prozesses durch strenge wissenschaftliche

Bewertungen, unabhängige ethische Aufsicht und fundierte klinische

Entscheidungsfindung sichergestellt wird.

«Wir bei n-Lorem setzen uns dafür ein, so vielen Patienten wie möglich den

Zugang zu Therapien über unsere ASO-Plattform zu ermöglichen», sagte Dr.

Sarah Glass, Chief Operating Officer der n-Lorem Foundation. «Die

Nanorare-Community hat weltweit einen enormen Bedarf. Diese Zusammenarbeit

ist ein entscheidender Schritt, um unsere Mission über die USA hinaus

auszuweiten. Individualisierte ASO-Therapien können Patienten nur erreichen,

wenn die klinischen und regulatorischen Rahmenbedingungen dies zulassen.

EspeRares Expertise in europäischen Zulassungssystemen und im Zugang zu

komplexen Therapien für seltene Erkrankungen macht das Unternehmen zum

idealen Partner, um den Zugang für Patienten in dieser Region

verantwortungsvoll zu erweitern.»

«EspeRare wurde gegründet, um die Lücke zwischen biomedizinischen

Fortschritten und dem tatsächlichen Zugang von Patienten zu Therapien zu

schließen », erklärt Caroline Kant, Geschäftsführerin der EspeRare

Foundation. « Allzu oft scheitert die therapeutische Innovation an den

komplexen und fragmentierten Gesundheitssystemen. Deshalb setzen wir uns

dafür ein, unsere Expertise und unser Netzwerk zu nutzen, um die

ASO-Plattform von n-Lorem über die USA hinaus zu verbreiten. Gemeinsam

wollen wir modernste Therapien für Familien zugänglich machen, die sie

dringend benötigen, und die Möglichkeiten der Präzisionsmedizin neu

definieren.»

Diese Zusammenarbeit wird von einem Lenkungsausschuss geleitet, der sich aus

Vertretern beider Organisationen zusammensetzt und für die Koordination der

regulatorischen Strategie, der klinischen Beteiligung und der

Programmdurchführung verantwortlich ist. Die Partner streben eine

mehrjährige Kooperation an, die ihr gemeinsames Engagement für den Aufbau

nachhaltiger, auf Europa ausgerichteter Behandlungspfade für personalisierte

Gentherapien und die Verringerung von Ungleichheiten beim Zugang zu

Behandlungen für Patienten mit ultra-seltenen Erkrankungen unterstreicht.

EspeRare plant zunächst, im ersten Jahr die Behandlung von bis zu drei

Patienten in der Schweiz zu unterstützen, die voraussichtlich von

ASO-Therapien profitieren werden, welche sich bereits in der klinischen

Prüfung bei n-Lorem-Patienten mit nano-seltenen Erkrankungen befinden.

Über die n-Lorem Foundation

Die n-Lorem Foundation ist eine gemeinnützige Organisation, die die

Wirksamkeit, Vielseitigkeit und Spezifität von Antisense-Technologien nutzt,

um Patienten mit seltenen Erkrankungen - also solchen, deren Krankheit durch

eine einzigartige Genmutation verursacht wird, die weltweit nur bei einem

oder wenigen Menschen vorkommt - kostenlose, experimentelle

Antisense-Oligonukleotid-Therapien (ASO) anzubieten. Diese Patienten sind

extrem selten (1 bis 30 Personen) und haben oft keinen Zugang zu

Behandlungsmöglichkeiten.

n-Lorem wurde gegründet, um diesen Patienten Hoffnung zu geben, indem

individualisierte ASO-Therapien entwickelt werden - kurze Stränge

modifizierter DNA, die präzise auf die Transkripte eines defekten Gens

abzielen, um die Anomalie zu korrigieren. Diese experimentellen Therapien

haben den Vorteil, schnell, kostengünstig und mit hoher Spezifität

entwickelt werden zu können. Bis heute hat n-Lorem über 400

Behandlungsanfragen erhalten, über 200 Patienten mit seltenen Erkrankungen

wurden bereits zugelassen und über 40 Patienten befinden sich bereits in

Behandlung.

Die Stiftung wurde von Dr. Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., dem ehemaligen

Präsidenten und CEO von Ionis Pharmaceuticals, gegründet. Er gründete das

Unternehmen 1989 und entwickelte es zu einem weltweit führenden Anbieter von

RNA-basierten Therapien. Folgen Sie uns auf Twitter, Facebook, LinkedIn und

YouTube.

Um mehr über die Mission von n-Lorem zu erfahren, besuchen Sie

www.nlorem.org. Wir freuen uns über Ihre Spende, die dazu beiträgt,

Patienten mit seltenen Nanoerkrankungen, die dringend Hilfe benötigen,

Hoffnung, Zukunftsperspektiven und Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.

Über die EspeRare Foundation

EspeRare ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Weiterentwicklung

von Therapien für seltene Erkrankungen durch strategische Partnerschaften,

eine Infrastruktur für translationale Forschung und patientenzentrierte

Programme widmet. Seit über einem Jahrzehnt arbeitet EspeRare daran, die

Hürden abzubauen, die vielversprechende wissenschaftliche Innovationen daran

hindern, Patienten mit bisher unzureichender Versorgung zu erreichen. Die

Organisation hat sich zu einem Vorreiter in der Entwicklung pränataler und

personalisierter Therapien für seltene Erkrankungen entwickelt. Durch die

Kombination der Agilität eines Biotechnologieunternehmens mit einem sozial

verantwortlichen Ansatz überbrückt EspeRare die kritische Phase der

translationalen Forschung und vernetzt Patientenorganisationen, akademische

Forscher, Industriepartner und Aufsichtsbehörden, um Therapien

voranzutreiben und einen gerechten Zugang zu fördern. Mit Sitz in Genf nutzt

EspeRare seine einzigartige Position an der Schnittstelle von Wissenschaft,

Gesundheitsdiplomatie und Life-Sciences-Branche, um wirkungsvolle

Kooperationen zu gestalten, die Patienten weltweit zugutekommen.

Mehr über unsere Mission erfahren Sie unter www.esperare.org. Wenn Sie

unsere Arbeit begeistert, unterstützen Sie uns bitte: Ihre Großzügigkeit

ermöglicht den Fortschritt, auf den so viele Familien warten.

Medienkontakt

n-Lorem Foundation

Amy Williford, Ph.D.

Vizepräsident, Stiftungsentwicklung und Außenbeziehungen

amy.williford@nlorem.org

EspeRare Foundation

Ryan Taft

taft.ryan@esperare.org

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